A engenharia do genoma com modelos de reparo Cas9 e AAV gera inserções concateméricas frequentes de vetores virais

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By Sohaib


  • Vaidyanathan, S., McCarra, M. & Desai, TJ Células-tronco pulmonares e terapia para fibrose cística. Em Células-tronco pulmonares no desenvolvimento, saúde e doença (eds Nikolić, MZ & e Hoganheffield, BLM) 306–321 (Sociedade Respiratória Europeia, 2021).

  • Itoh, M. et al. Correção de mutação genética livre de pegada em células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) derivadas de epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB) usando o CRISPR/Cas9 e porquinhoBac sistema de transposões. J. Dermatol. Ciência. 98163–172 (2020).

    Artigo
    CAS
    PubMed

    Google Scholar

  • Wilkinson, AC et al. A correção do gene Cas9-AAV6 da beta-globina em HSCs autólogas melhora a eritropoiese da doença falciforme em camundongos. Nat. Comum. 12686 (2021).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Khalil, AM A revolução na edição do genoma. J. Genet. Eng. Biotecnologia. 1868 (2020).

    Artigo
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Martin, RM et al. Edição de genoma altamente eficiente e sem marcadores de células-tronco pluripotentes humanas por recombinação homóloga mediada por CRISPR – Cas9 RNP e AAV6. Célula-tronco celular 24821–828 (2019).

    Artigo
    CAS
    PubMed

    Google Scholar

  • Dever, DP et al. Gene CRISPR/Cas9 da β-globina direcionado a células-tronco hematopoiéticas humanas. Natureza 539384–389 (2016).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Gaj, T. et al. Knock-in de gene direcionado por edição de genoma dirigida por homologia usando ribonucleoproteína Cas9 e entrega de doador AAV. Ácidos Nucleicos Res. 45e98 (2017).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Charlesworth, CT et al. Preparando células-tronco hematopoéticas e progenitoras humanas para direcionamento do gene Cas9/sgRNA. Mol. Lá. Ácidos nucleicos 1289–104 (2018).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Romero, Z. et al. Editando a mutação da doença falciforme em células-tronco hematopoiéticas humanas: comparação de endonucleases e modelos de doadores homólogos. Mol. Lá. 271389–1406 (2019).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Zheng, Y. et al. Reparo eficiente in vivo direcionado por homologia em cardiomiócitos. Circulação 145787–789 (2022).

    Artigo
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Kuzmin, DA et al. O cenário clínico para terapias genéticas de AAV. Nat. Rev. 20173–175 (2021).

    Artigo
    CAS
    PubMed

    Google Scholar

  • Hanlon, KS et al. Altos níveis de integração do vetor AAV em quebras de DNA induzidas por CRISPR. Nat. Comum. 104439 (2019).

    Artigo
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Nelson, CE et al. Avaliação a longo prazo da edição do genoma AAV-CRISPR para distrofia muscular de Duchenne. Nat. Med. 25427–432 (2019).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Koniali, L., Lederer, CW & Kleanthous, M. Desenvolvimento de terapia por edição de genoma de células-tronco hematopoiéticas. Células 101492 (2021).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Haltalli, ML et al. Edição e expansão de genes de células-tronco hematopoéticas: tecnologias de ponta e aplicações recentes. Exp. Hemat. 1079–13 (2022).

    Artigo
    CAS
    PubMed

    Google Scholar

  • Notta, F. et al. Isolamento de células-tronco hematopoiéticas humanas únicas capazes de enxerto multilinhagem de longo prazo. Ciência 333218–221 (2011).

    Artigo
    CAS
    PubMed

    Google Scholar

  • Soldner, F. & Jaenisch, R. Células-tronco, edição do genoma e o caminho para a medicina translacional. Célula 175615–632 (2018).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Moço, PD, Aharony, N. & Kamen, A. Vetores virais adeno-associados para geração dirigida por homologia de células CAR-T. Biotecnologia. J. 151900286 (2020).

    Artigo

    Google Scholar

  • Bak, RO et al. Engenharia genética multiplexada de células-tronco hematopoéticas humanas e células progenitoras usando CRISPR/Cas9 e AAV6. e-Vida 6e27873 (2017).

    Artigo
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Martin, RM et al. Melhorar a segurança das terapias com células-tronco pluripotentes humanas usando salvaguardas ortogonais editadas pelo genoma. Nat. Comum. 112713 (2020).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Straathof, KC et al. Uma chave de segurança indutível de caspase 9 para terapia com células T. Sangue 1054247–4254 (2005).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Haberman, RP, McCown, TJ e Samulski, RJ Novos sinais regulatórios transcricionais no elemento de junção A/D de repetição terminal de vírus adeno-associado. J. Virol. 748732–8739 (2000).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Flotte, TR et al. Expressão do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística a partir de um novo promotor de vírus adeno-associado. J. Biol. Química. 2683781–3790 (1993).

    Artigo
    CAS
    PubMed

    Google Scholar

  • Bak, RO, Dever, DP & Porteus, MH Edição do genoma CRISPR/Cas9 em células-tronco hematopoiéticas humanas. Nat. Protocolo. 13358–376 (2018).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Duan, D. et al. Os intermediários circulares do vírus adeno-associado recombinante definiram características estruturais responsáveis ​​pela persistência epissômica de longo prazo no tecido muscular. J. Virol. 728568–8577 (1998).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Shestak, AG et al. O abandono alélico é um fenômeno comum que reduz o rendimento diagnóstico do sequenciamento baseado em PCR de painéis genéticos direcionados. Frente. Geneta. 1262033721 (2021).

  • Kanagawa, T. Viés e artefatos em reações em cadeia da polimerase multimodelo (PCR). J. Biosci. Bioeng. 96317–323 (2003).

    Artigo
    CAS
    PubMed

    Google Scholar

  • McCarty, D. et al. O mutante de repetição terminal de vírus adeno-associado (TR) gera vetores autocomplementares para superar a etapa limitante da taxa de transdução in vivo. Gene Ther. 102112–2118 (2003).

    Artigo
    CAS
    PubMed

    Google Scholar

  • Ma, E. et al. Clivagem de DNA de fita simples por enzimas CRISPR-Cas9 divergentes. Mol. Célula 60398–407 (2015).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Ferrari, S. et al. A escolha da entrega do modelo atenua o risco genotóxico e o impacto adverso da edição em células-tronco hematopoiéticas humanas. Célula-tronco celular 291428–1444 (2022).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Nishimura, T. et al. Suficiência para interruptor de segurança Caspase-9 indutível em células-tronco pluripotentes humanas e células de doenças. Gene Ther. 27525–534 (2020).

    Artigo
    CAS

    Google Scholar

  • Chao, MP et al. AML-iPSCs humanas readquirem propriedades leucêmicas após diferenciação e modelo de variação clonal da doença. Célula-tronco celular 20329–344 (2017).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Ang, LT et ai. A geração de células de artérias e veias humanas a partir de células-tronco pluripotentes destaca o tropismo arterial dos vírus Nipah e Hendra. Célula 1852523–2541 (2022).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

  • Whale, AS, Huggett, JF & Tzonev, S. Fundamentos de multiplexação com PCR digital. Biomol. Detectar. Quantif. 1015–23 (2016).

    Artigo
    CAS
    PubMed
    PubMed Central

    Google Scholar

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