Vaidyanathan, S., McCarra, M. & Desai, TJ Células-tronco pulmonares e terapia para fibrose cística. Em Células-tronco pulmonares no desenvolvimento, saúde e doença (eds Nikolić, MZ & e Hoganheffield, BLM) 306–321 (Sociedade Respiratória Europeia, 2021).
Itoh, M. et al. Correção de mutação genética livre de pegada em células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) derivadas de epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB) usando o CRISPR/Cas9 e porquinhoBac sistema de transposões. J. Dermatol. Ciência. 98163–172 (2020).
Wilkinson, AC et al. A correção do gene Cas9-AAV6 da beta-globina em HSCs autólogas melhora a eritropoiese da doença falciforme em camundongos. Nat. Comum. 12686 (2021).
Khalil, AM A revolução na edição do genoma. J. Genet. Eng. Biotecnologia. 1868 (2020).
Martin, RM et al. Edição de genoma altamente eficiente e sem marcadores de células-tronco pluripotentes humanas por recombinação homóloga mediada por CRISPR – Cas9 RNP e AAV6. Célula-tronco celular 24821–828 (2019).
Dever, DP et al. Gene CRISPR/Cas9 da β-globina direcionado a células-tronco hematopoiéticas humanas. Natureza 539384–389 (2016).
Gaj, T. et al. Knock-in de gene direcionado por edição de genoma dirigida por homologia usando ribonucleoproteína Cas9 e entrega de doador AAV. Ácidos Nucleicos Res. 45e98 (2017).
Charlesworth, CT et al. Preparando células-tronco hematopoéticas e progenitoras humanas para direcionamento do gene Cas9/sgRNA. Mol. Lá. Ácidos nucleicos 1289–104 (2018).
Romero, Z. et al. Editando a mutação da doença falciforme em células-tronco hematopoiéticas humanas: comparação de endonucleases e modelos de doadores homólogos. Mol. Lá. 271389–1406 (2019).
Zheng, Y. et al. Reparo eficiente in vivo direcionado por homologia em cardiomiócitos. Circulação 145787–789 (2022).
Kuzmin, DA et al. O cenário clínico para terapias genéticas de AAV. Nat. Rev. 20173–175 (2021).
Hanlon, KS et al. Altos níveis de integração do vetor AAV em quebras de DNA induzidas por CRISPR. Nat. Comum. 104439 (2019).
Nelson, CE et al. Avaliação a longo prazo da edição do genoma AAV-CRISPR para distrofia muscular de Duchenne. Nat. Med. 25427–432 (2019).
Koniali, L., Lederer, CW & Kleanthous, M. Desenvolvimento de terapia por edição de genoma de células-tronco hematopoiéticas. Células 101492 (2021).
Haltalli, ML et al. Edição e expansão de genes de células-tronco hematopoéticas: tecnologias de ponta e aplicações recentes. Exp. Hemat. 1079–13 (2022).
Notta, F. et al. Isolamento de células-tronco hematopoiéticas humanas únicas capazes de enxerto multilinhagem de longo prazo. Ciência 333218–221 (2011).
Soldner, F. & Jaenisch, R. Células-tronco, edição do genoma e o caminho para a medicina translacional. Célula 175615–632 (2018).
Moço, PD, Aharony, N. & Kamen, A. Vetores virais adeno-associados para geração dirigida por homologia de células CAR-T. Biotecnologia. J. 151900286 (2020).
Bak, RO et al. Engenharia genética multiplexada de células-tronco hematopoéticas humanas e células progenitoras usando CRISPR/Cas9 e AAV6. e-Vida 6e27873 (2017).
Martin, RM et al. Melhorar a segurança das terapias com células-tronco pluripotentes humanas usando salvaguardas ortogonais editadas pelo genoma. Nat. Comum. 112713 (2020).
Straathof, KC et al. Uma chave de segurança indutível de caspase 9 para terapia com células T. Sangue 1054247–4254 (2005).
Haberman, RP, McCown, TJ e Samulski, RJ Novos sinais regulatórios transcricionais no elemento de junção A/D de repetição terminal de vírus adeno-associado. J. Virol. 748732–8739 (2000).
Flotte, TR et al. Expressão do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística a partir de um novo promotor de vírus adeno-associado. J. Biol. Química. 2683781–3790 (1993).
Bak, RO, Dever, DP & Porteus, MH Edição do genoma CRISPR/Cas9 em células-tronco hematopoiéticas humanas. Nat. Protocolo. 13358–376 (2018).
Duan, D. et al. Os intermediários circulares do vírus adeno-associado recombinante definiram características estruturais responsáveis pela persistência epissômica de longo prazo no tecido muscular. J. Virol. 728568–8577 (1998).
Shestak, AG et al. O abandono alélico é um fenômeno comum que reduz o rendimento diagnóstico do sequenciamento baseado em PCR de painéis genéticos direcionados. Frente. Geneta. 1262033721 (2021).
Kanagawa, T. Viés e artefatos em reações em cadeia da polimerase multimodelo (PCR). J. Biosci. Bioeng. 96317–323 (2003).
McCarty, D. et al. O mutante de repetição terminal de vírus adeno-associado (TR) gera vetores autocomplementares para superar a etapa limitante da taxa de transdução in vivo. Gene Ther. 102112–2118 (2003).
Ma, E. et al. Clivagem de DNA de fita simples por enzimas CRISPR-Cas9 divergentes. Mol. Célula 60398–407 (2015).
Ferrari, S. et al. A escolha da entrega do modelo atenua o risco genotóxico e o impacto adverso da edição em células-tronco hematopoiéticas humanas. Célula-tronco celular 291428–1444 (2022).
Nishimura, T. et al. Suficiência para interruptor de segurança Caspase-9 indutível em células-tronco pluripotentes humanas e células de doenças. Gene Ther. 27525–534 (2020).
Chao, MP et al. AML-iPSCs humanas readquirem propriedades leucêmicas após diferenciação e modelo de variação clonal da doença. Célula-tronco celular 20329–344 (2017).
Ang, LT et ai. A geração de células de artérias e veias humanas a partir de células-tronco pluripotentes destaca o tropismo arterial dos vírus Nipah e Hendra. Célula 1852523–2541 (2022).
Whale, AS, Huggett, JF & Tzonev, S. Fundamentos de multiplexação com PCR digital. Biomol. Detectar. Quantif. 1015–23 (2016).